仅靠“个位数”患者数据就得以获批，这两款药物是否就此开启干细胞再生治疗的时代？
为此，“医学界”请教了神经病学专家、中国科学技术大学附属第一医院副院长施炯教授。
撰文 | 凌骏
近期 ，日本卫生部专家小组宣布，有条件批准两种干细胞移植疗法—— Amchepry 和 ReHeart ，用于治疗和 缺血性心肌病 。
该消息引爆业界，这是全球首次批准基于诱导性多能干细胞（ iPSC ）的再生医学疗法，象征着再生医学正式从实验室，迈入了商业化临床应用时代。
iPSC 具有无限增殖的特性，能分化成患者所需的一切功能细胞类型。在此前的临床试验中， Amchepry 成功治疗了6名晚期帕金森病患者， ReHeart 则使得患者的 心脏功能得到 显著 改善。
但也有专家认为，这是一次“冒险的监管行为”。加州大学戴维斯分校的干细胞研究员保罗·克诺普弗勒（Paul Knoepfler）在接受《自然》采访时称： “仍需要 更大规模的试验 ，才能 确保 疗法 的安全性和有效性。 ”
据日本《朝日新闻》报道，若一切顺利，两款疗法预计在今夏前完成定价并进入市场，治疗花费预计折合达数百万人民币。
全球首次获批，“先上车、后补票”
早在30多年前，学界就意识到 干细胞 移植 有治愈 疾病的 潜力 ，但早期的 实验性尝试主要是基于胚胎干细胞技术 。 而 胚胎干细胞来源有限， 且 存在伦理问题等一系列 问题， 始终未能推进至临床转化阶段。
直到2006年，日本京都大学山中伸弥教授 首次发现，可以诱导成体细胞回到类似胚胎发育早期的状态， 并 创造 出 iPSC。 山中伸弥也因此在2012年荣获了诺贝尔奖。
Amchepry 正是由京都大学专家团队联合开发。
根据相关统计 数据， 目前全球约有800万帕金森病患者，我国的患者数占到了 约 1/2，长期服药只能部分缓解症状，但无法阻止疾病进展，患者最终将完全失去行动能力。
在帕金森患者的大脑中，大量 多巴胺能神经元 因病理状态死亡，而 Amchepry 能在体外分化成 多巴胺能神经前体细胞 ，由医生通过手术植入患者的大脑。
这些新注入的前体细胞，会在大脑中持续转变为新的、健康的 多巴胺能神经元细胞 ，相当于让大脑“ 返老还童 ”，重塑患者运动网络连接。
2025年4月发布在《自然》的I/II期临床试验显示，在两年随访时间内，接受 Amchepry 治疗的6名晚期帕金森病患者，5人的运动功能显著改善，所有患者均未出现严重不良事件。
ReHeart 则由大阪大学联合团队开发， 是一种由iPSC衍生的 “ 心肌贴片 ” ，可贴敷 在 重度心脏病患者的心脏表面，促进血管再生，帮助心肌功能恢复 。
早期 临床试验中， 8 名患有严重心衰 、使用 药物或手术等标准 方案 均 无效的患者，经 ReHeart 移植后 病情均有所改善。
但值得注意的是，这些个位数入组患者的疗效数据，也是目前两款药物仅有的真实世界临床证据。
ReHeart “心肌贴片”
2月23日，《自然》刊登相关评论，援引 日本 专家的观点指出， 两 款 药物的临床数据 还“ 非常薄弱 ”，临床试验 规模 也还 不足以评估 治疗 风险。此外，试验缺乏对照组，因此无法 明确证实是否带来了明显获益，又有多少获益。
根据日本相关政策，两款药物获批后，必须在未来7年持续开展上市后监测与评价，完善临床疗效与安全性证据链，才能由附条件批准，申请转为正式批准。
亦有专家评论指出，提前商业化获批相当于是“先上车、后补票”，后续7年的上市后观察期，也相当于是将相关疗法进一步的开发成本，从研发企业转移至医保、患者。
能否开启再生医学新时代？
“这是干细胞疗法发展过程中的里程碑事件。”神经病学专家、中国科学技术大学附属第一医院 副院长施炯教授对“医学界”表示，他对此次i PSC 的破冰持乐观态度。
今年1月初，施炯受邀前往京都大学参与干细胞国际学术研讨会，他说：“除了已发表的临床试验数据，京都大学研究者还分享了更多患者经治疗后的观察结果。从口头汇报的新数据来看，安全性依然非常好，且同样显示出不错的疗效。”
“总体来说，日本针对干细胞疗法的监管是激进的，允许用早期的安全性数据和‘疗效趋势’进行附条件申报。而包括我国在内，其他国家大多仍要求必须常规完成 III 期临床试验。”施炯补充道。
严格监管是出于对疗效和安全性的综合考量。干细胞移植的一大风险是致瘤性，哪怕只残留少数未定向分化的多能干细胞，理论上也有进展为肿瘤的风险。
同时，目前相关研究随访时间较短、病例数都较少， 处于不同疾病阶段 的患者病情各异，如何确定最佳治疗窗口，长期疗效如何，都还有待长期观察。
但凡事都有两面，施炯指出，干细胞治疗的开发难度大、成本高、周期长，宽松的政策在某种程度上加速了其快速落地，同步上市后的严格临床监管，能尽早惠及更多无药可治的危重患者。
过去几年里，我国在多能干细胞研发领域同样取得了飞速发展。
2025年，同样利用iPSC疗法，施炯率队开展试验，全球首次功能性治愈了一位年仅37岁、患病15年的晚期早发型帕金森病患者，让她避免了近似瘫痪的状态。
施炯带队成功救治晚期帕金森病患者
此外，i PSC 在视网膜病变、糖尿病、脊髓损伤等各类严重疾病领域也展现出广阔前景，我国多个医生团队陆续宣布，成功利用多能干细胞移植，救治了多名晚期糖尿病、 急性白血病、及复杂先心病术后的患者。
施炯认为，在干细胞领域，日本已积累了20余年的研究基础，对研究开展条件和机构 资质 有着严格限定。此次的获批，无论对行业发展还是患者而言，至少代表着一个积极的信号。
值得一提的是，自日本2014年推出“ 有条件限时审批制度 ”后，迄今尚无任何疗法获得正式批准。其中，有两款药物附条件上市后，后续未能达到有效标准，目前已退出市场并停止销售。
而这两款药物未来的命运如何，是否就此开启了干细胞再生治疗的时代，也还待时间来加以检验。
来源：医学界
校对：蔡 菜
运营：王奥雅
责编：汪 航
*“医学界”力求所发表内容专业、可靠，但不对内容的准确性做出承诺；请相关各方在采用或以此作为决策依据时另行核查。
聚宝优配提示：文章来自网络，不代表本站观点。
